Terapia genowa HIV ulega ponownemu porodzie

Terapia genowa HIV ulega ponownemu porodzie

Eksperyment na temat terapii genowej na HIV, przeprowadzony w 2014 roku, zakończył się niepowodzeniem: na 100 uczestników tylko nieliczni mogli odmówić dalszego leczenia lekami. Jednak od tego czasu metody edycji genów stały się doskonalsze, a naukowcy zamierzają powtórzyć to doświadczenie, donosi ABC News.

Matt Chapel z San Francisco to wyjątkowa osoba. Jest nosicielem wirusa HIV, ale robi to bez leków – rozwój choroby jest utrudniony przez jego własny układ odpornościowy. Jest to wynik eksperymentalnej terapii genowej, której przebieg przeszedł 4 lata temu. Lekarze zmodyfikowali część jego komórek odpornościowych, czyniąc je odpornymi na wirusa. Rezultat terapii jest szczególnie imponujący, biorąc pod uwagę, że niedawno Chapel przeszedł leczenie raka, tłumiąc odporność

Jednak historia Matta jest wyjątkiem. W przypadku większości uczestników eksperymentu terapia genowa nie była wystarczająca i wrócili oni do przyjmowania leków. Mimo niepowodzenia naukowcy zamierzają powrócić do idei edycji genów w celu walki z HIV. Technologie uległy poprawie, a teraz szanse na sukces są znacznie wyższe.

Naukowcy wiedzą, że niektórzy ludzie mają naturalną odporność na HIV: ich komórki T nie mają określonego genu, który uniemożliwia im uderzenie wirusa. Chociaż jedna osoba z HIV została już wyleczona przez przeszczepienie komórek od odpornego na chorobę dawcy, takie operacje są zbyt ryzykowne i nieodpowiednie do powszechnego stosowania. Alternatywą jest edycja własnych limfocytów pacjenta.

W eksperymencie z 2014 r. Zastosowano do tego technikę "palca cynkowego". Jednak pomimo udanej edycji, zmodyfikowane limfocyty były nadal gorsze w niezmodyfikowanej ilości. Aby rozwiązać ten problem, należy pracować nad komórkami macierzystymi krwi – prekursorami limfocytów.

Jest to tylko jedno z możliwych podejść. Tak więc, naukowcy z Cleveland zauważają, że nawet pomimo ogólnego niepowodzenia, w eksperymencie wciąż można było osiągnąć tymczasowy spadek stężenia HIV we krwi. Planują połączyć edycję genów z lekami przeciwwirusowymi, zrzucając leki na kurczącą się populację zainfekowanych komórek. Takie leczenie potrwa co najmniej rok, ale ostatecznie musi zmniejszyć stężenie wirusa do tego stopnia, że ​​organizm może go kontrolować.

Na Uniwersytecie Pensylwanii opracowywana jest alternatywna metoda. Tutaj mają nie tylko chronić limfocyty przed penetracją wirusa, ale także dodać do nich gen, który pomaga wyśledzić i zniszczyć go. Najnowsza technologia znana jest pod nazwą CAR-T i jest już stosowana w leczeniu raka. Niektórzy pacjenci z wirusem HIV poddawani eksperymentalnej terapii w Pensylwanii od prawie roku nie mają leków

Obecność kilku konkurencyjnych grup sugeruje, że terapia genowa HIV staje się nową granicą medycyny i biologii. Diagnoza nie jest jednak mniej ważna niż terapia. Mając to na uwadze, eksperci z Imperial College of London opracowali skuteczny i wiarygodny test na HIV, który może szybko zdiagnozować wirusa niedoboru odporności we wczesnych stadiach rozwoju.

Powiązane wiadomości